Des chercheurs américains, dont les travaux sont présentés dans la revue Cell Stem Cell, ont identifié un processus défectueux dans les neurones moteurs qui pourraient être à l'origine de la maladie de Lou Gehrig (aussi appelée sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot).
Su-Chun Zhang de l'Université de Wisconsin-Madison ont développé en laboratoire des cellules souches pluripotentes à partir de cellules de la peau de personnes atteintes de la maladie.
Ces cellules ont ensuite été transformées en neurones moteurs (cellules nerveuses qui sont connectées aux muscles et commandent leur contraction).
Les chercheurs ont étudié les protéines qui construisent une structure de transport à l'intérieur des neurones appelée neurofilament. Cette structure déplace les neurotransmetteurs et les mitochondries jusqu'aux extrémités les plus éloignées des neurones. Les neurones moteurs qui contrôlent les muscles des pieds, par exemple, étant très longs, les neurotransmetteurs ont une longue distance à parcourir entre leur origine et la location où ils émettent leur signal. Lorsque cette connexion ne se fait pas, la personne devient paralysée.
Il est connu depuis quelque temps que, dans la maladie, des enchevêtrements d'une protéine mal formée bloque le passage le long des fibres nerveuses, ce qui entraîne un dysfonctionnement puis la mort de la cellule. La présente étude a identifié la source de ces enchevêtrements : la maladie est causée par un dérèglement d'une étape de la production du neurofilament en raison de la pénurie de l'une des trois protéines nécessaire.
Les neurones moteurs reprogrammés à partir de cellules de la peau des patients étaient relativement jeunes. Ce qui indique, que le dérèglement se produit très tôt et qu'il s'agit probablement de la cause de la maladie, estiment le chercheurs. Ils souhaitent cibler cette étape précoce de la pathologie pour potentiellement sauver les cellules nerveuses.
Dans la présente étude, ils ont édité le gène qui dirige la formation de la protéine déficiente et le fonctionnement des cellules est devenu normal.
Plusieurs médicaments candidats sont actuellement testés sur les cellules en laboratoire.
Au-delà de la SLA, dit Zhang, des enchevêtrements très similaires apparaissent dans les maladies d'Alzheimer et de Parkinson. "Nous sommes vraiment enthousiastes à l'idée que lorsque vous étudiez la SLA, vous étudiez peut-être l'origine de nombreuses maladies neurodégénératives
", s'enthousiasme le chercheur.
Illustration : Neurotransmetteurs qui transmettent un message à la terminaison d'une cellule nerveuse.
Psychomédia avec source: University of Wisconsin-Madison.
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