Une équipe de l’hôpital londonien de Great Ormond Street est parvenue à soigner deux petites filles, âgées de 11 et 16 mois, atteintes d’une leucémie aiguë lymphoblastique au moyen d'une immunothérapie. Leurs travaux sont rapportés dans la revue Science Translational Medicine.

Cette maladie, résume Le Figaro, « prend naissance dans des cellules souches lymphoïdes, qui forment normalement un type de globules blancs, les lymphocytes. »

« Dans le cas des fillettes, ces cellules souches se sont mises à se multiplier de manière incontrôlée et à envahir la moelle osseuse. Celle-ci ne peut alors plus assurer la production des cellules sanguines normales, dont elle est le siège. La leucémie aiguë débute de manière soudaine et se développe en quelques jours ou semaines. »

Après l’échec des traitements classiques, les médecins se sont tournés vers cette thérapie, encore jamais utilisée contre le cancer, développée par Cellectis, une entreprise franco-américaine spécialisée dans l’édition de gènes.

Les chercheurs ont associé aux lymphocytes T des molécules de surface capables de cibler de manière sélective les cellules cancéreuses.

« Nous prélevons un échantillon sanguin chez un donneur sain, duquel nous extrayons les lymphocytes T, explique André Choulika, fondateur et PDG de Cellectis. À l’aide d’un virus inactivé, nous introduisons dans l’ADN des lymphocytes un gène qui dirige la fabrication d’une protéine CAR (pour « Chimeric antigen receptor”, ndlr). Celle-ci se positionne à la surface des lymphocytes T modifiés (appelés “cellules CAR-T”, ndlr) et reconnaît spécifiquement les cellules cancéreuses. »

« Il n’aura fallu que quinze jours après l’injection de lymphocytes T modifiés pour éradiquer toutes les cellules cancéreuses des deux enfants. Après un mois, les petites filles étaient déjà considérées en rémission. Puis, trois mois après ce traitement de choc, elles ont bénéficié d’une transplantation de moelle osseuse, où se nichent des cellules souches, afin de reconstituer leur stock de cellules immunitaires saines. La première petite patiente a reçu le traitement en juin 2015. La seconde, à la fin du mois de novembre de la même année. Aujourd’hui, elles sont toutes les deux en bonne santé. »

« (...) Les deux enfants avaient préalablement reçu des chimiothérapies. (...) Il est probable que l’association de ces deux traitements est plus efficace que les lymphocytes T seuls », explique André Choulika. »

Le traitement est maintenant développé par les sociétés pharmaceutiques Servier et Pfizer, indique le site MIT Technology Review.

Pour plus d'informations sur l'immunothérapie, voyez les liens plus bas.

Illustration: The Scientist.

Psychomédia avec sources : Le Figaro, MIT Review, Science Translational Medicine.
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