Le Zolgensma, médicament destiné aux enfants atteints d’amyotrophie spinale, vendu par le laboratoire suisse Novartis 1,9 million d’euros (2.125 millions de dollars) pour une injection, est le médicament le plus cher au monde.

Cette thérapie génique, issue du Téléthon et de la recherche publique française, « donne des résultats spectaculaires dans l’amyotrophie spinale de type I grâce à une injection unique », rappelle le Journal international de médecine (JIM).

Dans son numéro de décembre, la revue Prescrire expliquait :

« Le gène défectueux est identifié en 1995 à l'hôpital Necker à Paris. Une équipe du Généthon (laboratoire français de recherche financé grâce à la générosité publique du Téléthon et à des subventions) met ensuite au point une thérapie génique permettant de modifier le gène défectueux, et dépose un brevet en 2007, avec le Centre national de la recherche scientifique (CNRS). La même équipe publie en 2011 des résultats encourageants obtenus chez des souris. Une start-up étatsunienne, AveXis, teste cette thérapie chez des enfants et signe un accord de licence avec le Généthon. Au vu des résultats de ces essais, Novartis rachète AveXis en 2018 pour 8,7 milliards de dollars.

L'injection unique de Zolgensma (onasemnogène abéparvovec-xioi) sera facturée 1,9 million d'euros par enfant aux États-Unis d'Amérique. “Soit moitié moins cher que les traitements actuels sur 10 ans” minimise Novartis, qui fait référence au prix lui-même exorbitant de Spinraza (nusinersen) autorisé dans la même maladie. Le Généthon et le CNRS quant à eux devraient se partager seulement quelques dizaines de millions d'euros. »

Novartis a annoncé la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma. Le laboratoire et sa filiale Avexis prévoient de mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Le traitement n'est actuellement autorisé qu’aux États-Unis.

Cette mise à disposition se fera par tirage au sort des enfants de moins de deux ans éligibles à la thérapie dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins.

Dans un communiqué, « l’AFM-Téléthon s’indigne qu’un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme ».

Sur Twitter, la ministre française de la Santé s'est dite très préoccupée par le tirage au sort dans certains pays et a précisé que la France n'est pas concernée car toute personne qui a besoin de ce traitement y a accès.

L'autorisation du médicament en Europe est annoncée pour 2020, mais ce médicament est en effet déjà accessible à quelques patients en France, au prix demandé par la firme, indique Prescrire.

L'affaire du prix de ce médicament, estime la revue, « en dit long sur la dérive financière dont la recherche pharmaceutique est malade. Une réaction efficace ne peut venir que d'un front uni des États, de la mobilisation des citoyens et du courage de dirigeants soucieux de préserver l'accès aux soins et les ressources collectives destinées à la santé. Et prêts à exiger des firmes la transparence sur les coûts de recherche et de fabrication. »

Psychomédia avec sources : Journal international de médecine (JIM), Prescrire, AFM Téléthon.
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