Avancée médicale: thérapie génique pour une maladie cérébrale, le Parkinson

Une avancée en thérapie génique, que les spécialistes qualifient de majeure, a été annoncée. Un essai, rapporté la revue médicale The Lancet, sur quelques personnes atteintes de la maladie de Parkinson semble avoir amélioré les symptômes sans amener d'effets secondaires.

La thérapie génique, qui en est à ses débuts, est l'insertion de gènes dans des cellules et des tissus d'un individu. Les gènes détiennent le code pour normaliser certaines fonctions dans les cellules de l'organisme.
Le traitement impliquait l'injection, directement dans une région précise du cerveau, au moyen d'un tube mince comme un cheveu, de milliard de copies d'un gène afin de calmer un circuit neurologique qui est hyperactif dans la maladie de Parkinson.

Les chercheurs, Michael Kaplitt et Matthew During de l'Université Cornell, visaient surtout à tester la sécurité de la procédure et ils considèrent qu'il est beaucoup trop tôt pour se prononcer sur l'efficacité de ce traitement bien qu'il s'annonce prometteur.

L'essai a porté sur onze hommes et une femme d'une moyenne d'âge de 58 ans se trouvant à un stade avancé de la maladie.

La procédure avait pour but de calmer l'activité du noyau sous-thalamique, qui devient hyperactif dans la maladie en raison d'un déficit d'une substance inhibitrice, le GABA. La thérapie génique vise à amener le cerveau à produire davantage de GABA. Des virus modifiés (des "adénovirus associés") servaient de vecteurs pour acheminer les copies du gène dans les cellules.

Une amélioration significative a pu être observée trois mois après la thérapie génique. L'amélioration s'est maintenue pendant les douze mois de l'étude. Après un an, l'amélioration était d'environ 25%. Aucun effet secondaire n'a été observé dans les deux à trois ans de suivi des patients.

Les chercheurs considèrent que cet essai constitue une base permettant d'élaborer des modèles de thérapie génique pour d'autres maladies cérébrales et neurodégénératives, telles que l'Alzheimer.

En avril, une autre équipe avait fait part, lors d'une rencontre médicale, d'un essai concernant un gène différent ainsi qu'une région du cerveau différente, qui semblait aussi s'avérer sécuritaire et apporter des bénéfices selon les indications préliminaires.

La maladie de Parkinson est une maladie neurologique lentement progressive caractérisée par un tremblement, une rigidité, une bradykinésie et une instabilité posturale. Une démence survient chez 20% à 60% des gens atteints de la maladie et est plus fréquente chez ceux qui sont plus âgés ou ceux dont la maladie est plus grave ou plus avancée.

La maladie touche 1% à 2% des plus de 65 ans et 3% à 4% des plus de 75 ans. En France, plus de 100.000 personnes en sont atteintes.

Les médicaments utilisés actuellement pour traiter la maladie peuvent contrôler les symptômes mais ne peuvent empêcher la maladie de se développer. Ils ont aussi des effets secondaires tels que les mouvements incontrôlables.

Sources:
CNN
New York Times

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