Parkinson : résultats encourageants d'une thérapie génique

Un essai de thérapie génique sur quelques personnes atteintes de la maladie de Parkinson a donné des résultats encourageants selon les résultats publiés dans la revue médicale The Lancet.

La thérapie génique, qui en est à ses débuts, est l'insertion de gènes dans des cellules et des tissus d'un individu pour traiter une maladie.

Les chercheurs, Michael Kaplitt et Matthew During de l'Université Cornell, visaient surtout à tester la sécurité de la procédure et ils considèrent qu'il est trop tôt pour se prononcer sur l'efficacité de ce traitement bien qu'il s'annonce prometteur.
L'essai a porté sur onze hommes et une femme d'une moyenne d'âge de 58 ans se trouvant à un stade avancé de la maladie.

La procédure avait pour but de calmer une région du cerveau, le noyau sous-thalamique, qui devient hyperactive dans la maladie en raison d'un déficit du neurotransmetteur GABA (acide glutamique décarboxylase). La thérapie génique vise à amener le cerveau à produire davantage de GAMA.

Des virus modifiés, injectés directement dans le cerveau, servaient de vecteurs pour acheminer des copies du gène permettant de produire le GABA dans les cellules de cette région du cerveau.

Une amélioration significative a pu être observée trois mois après la thérapie génique. L'amélioration s'est maintenue pendant les douze mois de l'étude. Aucun effet secondaire n'a été observé dans les deux à trois ans de suivi des patients.

En avril, une autre équipe avait fait part, lors d'une rencontre médicale, d'un essai concernant un gène différent ainsi qu'une région du cerveau différente, qui semblait aussi s'avérer sécure et apporter des bénéfices selon les indications préliminaires.

La maladie de Parkinson est une maladie neurologique lentement progressive caractérisée par un tremblement, une rigidité, une bradykinésie et une instabilité posturale. Une démence survient chez 20% à 60% des gens atteints de la maladie et est plus fréquente chez ceux qui sont plus âgés ou ceux dont la maladie est plus grave ou plus avancée.

La maladie touche 1% à 2% des plus de 65 ans et 3% à 4% des plus de 75 ans. En France, plus de 100.000 personnes en sont atteintes.

Psychomédia avec source:
CNN

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