Dans un article publié sur le site The conversation - France, Pierre-André Juven, sociologue post-doctorant, et Catherine Bourgain, généticienne chargée de recherche Inserm, tous deux de l'École des hautes études en sciences sociales, font état de la situation en ce qui concerne l'arrivée sur les marchés d'une première thérapie génique contre le cancer.

Les thérapies géniques consistent à modifier certains gènes de nos cellules pour combattre la maladie.

Des thérapies géniques, rapportent-ils, sont en cours d’évaluation en France où elles ne sont pas encore disponibles. Mais deux d’entre elles ont déjà obtenu leur autorisation aux États-Unis pour le traitement de leucémies aiguës.

Le Kymriah (tisagenlecleucel), du laboratoire suisse Novartis, a reçu une autorisation le 30 août et quelques semaines plus tard, une autorisation était octroyée pour le Yescarta (axicabtagene ciloleucel) du laboratoire californien Gilead.

Ces thérapies « utilisent des cellules de notre système immunitaire, des lymphocytes T, prélevés chez des malades atteints de cancer, et modifiées génétiquement en laboratoire. (...) Il ne s’agit pas ici de réparer l’ADN de ces cellules, mais d’y introduire de l’ADN supplémentaire pour qu’elles produisent une molécule qu’elles n’auraient pas fabriquée naturellement. »

« Cette molécule est dite chimérique, car elle est produite en fusionnant artificiellement deux éléments dont l’un provient de la souris et l’autre de l’homme. Les lymphocytes ainsi modifiés dits CAR-T (pour chimeric antigene response T) deviennent capables d’une réponse immunitaire contre la maladie. »

Les auteurs abordent notamment les problématiques de l'efficacité et des effets secondaires ainsi que des coûts et des procédures accélérées d'autorisation.

Sur le site The Concersation France : Cancer : que valent vraiment les thérapies géniques ?

Cancer : première autorisation américaine d'une thérapie génique

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