Maladie de Parkinson: efficacité modeste d'une thérapie génique

Une thérapie génique a présenté une modeste efficacité pour réduire les symptômes moteurs chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson, dans un essai clinique de phase 2 dont les résultats sont publiés dans la revue Lancet Neurology. Cette thérapie pourrait aussi être adaptée à d'autres troubles neurologiques, soulignent les auteurs.

Il s'agit de la première étude randomisée en double-aveugle, indiquent-ils, à montrer une efficacité d'une thérapie génique pour la maladie de Parkinson ou tout autre trouble neurologique.

La maladie de Parkinson est caractérisée par la perte de neurones (cellules nerveuses) produisant le neurotransmetteur dopamine et également par une réduction de l'activité et de la quantité du neurotransmetteur GABA dans le noyau subthalamique, ce qui rend cette région hyperactive.

Les chercheurs ont créé un virus, qui est injecté directement dans le cerveau (au moyen d'un cathéter traversant le crâne) pour acheminer aux cellules nerveuses (en les "infectant") un gène visant à augmenter la production de GABA.

Michael Kaplitt du Weill Cornell Medical College de New York (cofondateur de la société Neurologix qui développe le traitement) et Matthew During de l'Université d'État de l'Ohio ont mené cet essai avec 45 personnes atteintes de la maladie à des stades modérés à avancés dont les symptômes étaient insuffisamment contrôlés par les médicaments. Elles étaient assignées au hasard à recevoir le traitement ou une intervention chirurgicale fictive (! ndlr). Ni les participants ni les évaluateurs ne savaient qui recevaient le traitement.

Après 6 mois, la moitié des participants ayant reçu la thérapie génique présentaient des améliorations des symptômes moteurs (tremblements, raideur...) comparativement à 14% de ceux du groupe témoin. Ils ont connu une amélioration de 23,1% des capacités motrices en moyenne comparativement à 12,7% pour le groupe témoin. Une différence plutôt modeste entre les deux groupes, font remarquer des experts n'ayant pas participé à l'étude, et ce d'autant plus qu'aucune différence n'a été constatée concernant la dyskinésie et la qualité de vie entre les deux groupes. Par ailleurs les effets secondaires sur le long terme demeurent inconnus, soulignent certains.

Ces résultats doivent être confirmés dans des études cliniques de phase 3 avant que le traitement puisse être commercialisé.

Illustration : Les noyaux sous-thalamiques sont également les structures visées par le traitement par stimulation cérébrale profonde.

Voyez également:

Parkinson: une thérapie génique testée avec succès (2009)
Parkinson: la stimulation cérébrale profonde efficace mais risquée
Parkinson: la stimulation électrique de la moelle épinière suscite des espoirs (2009)
Actualités Psychomédia sur la maladie de Parkinson

Psychomédia avec sources: BBC, WebMD
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