Parkinson: une thérapie génique testée avec succès

Des essais de thérapie génique chez des singes macaques et chez quelques personnes atteintes de la maladie à un stade avancé ont donné des résultats encourageants. Ces travaux, des chercheurs français Béchir Jarraya et Stéphane Palfi (CEA/Inserm), sont publiés dans la revue Science Translational Medicine.

Chez les singes, la thérapie a amené une récupération rapide de 80 % de la motricité qui s'est maintenue pendant les 44 mois qu'a duré l'étude. Chez quelques patients qui ont reçu la thérapie à l’hôpital Henri-Mondor, la motricité était améliorée et le traitement était bien toléré un an après. Une première phase d’essai clinique pourrait suivre bientôt.
Le principe de cette thérapie génique n'est pas de remplacer des gènes défectueux mais d'apporter les trois gènes nécessaires à la synthèse du neurotransmetter dopamine, explique Dr. Béchir Jarraya.

La maladie de Parkinson se caractérise par une dégénérescence des neurones (cellules nerveuses) produisant la dopamine, un neurotransmetteur indispensable aux mouvements. Le médicament L-dopa, précurseur de la dopamine, permet dans un premier temps de corriger les symptômes (tremblement, raideur, problème de motricité) mais finit par entraîner des mouvements incontrôlés (dyskinésies) en raison d'une stimulation irrégulière de la dopamine. La thérapie génique vise à obtenir une libération continue et locale (dans une région du cerveau appelée substance noire) du neurotransmetteur.

Les trois gènes ont été introduits au moyen d'un virus rendu inoffensif. La mise au point de ce vecteur a été réalisée par des chercheurs de la société britannique Oxford BioMedica.

En 2007, une équipe britannique a publié les résultats d'un essai clinique de thérapie génique dont l'objectif était différent. Elle visait à augmenter la production du neurotransmetteur GABA, qui a une action inhibitrice, afin de calmer l'activité d'une région du cerveau, le noyau sous-thalamique, qui devient hyperactive dans la maladie.

Psychomédia avec sources:
Le Figaro
Le Nouvel Observateur


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