Des chercheurs japonais ont lancé un essai clinique de traitement de la maladie de Parkinson avec des cellules dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPS).

Les iPS sont des cellules matures manipulées pour revenir à un stade précoce de développement à partir duquel elles peuvent se différencier en n'importe quelle des cellules spécialisées de l'organisme.

Dans cet essai, dirigé par Jun Takahashi de l'Université de Kyoto, un type de cellules qui se développent en neurones produisant de la dopamine (des progéniteurs dopaminergiques) sera injecté directement dans une région du cerveau jouant un rôle clé dans la dégénérescence neuronale associée à la maladie de Parkinson.

La maladie de Parkinson résulte de la mort de cellules cérébrales spécialisées qui produisent le neurotransmetteur dopamine. Un manque de dopamine entraîne une diminution de la motricité, ce qui entraîne des difficultés à marcher et des tremblements involontaires. Au fur et à mesure que la maladie progresse, elle peut mener à la démence.

La stratégie de l'essai consiste à dériver des progéniteurs dopaminergiques à partir de cellules iPS et à les injecter dans le putamen, une structure située à la base du cerveau antérieur (prosencéphale). Les chirurgiens perceront deux petits trous dans le crâne d'un patient et utiliseront un dispositif spécialisé pour injecter environ 5 millions de cellules.

Le groupe de Takahashi a rapporté l'an dernier que le traitement sur des singes a montré une amélioration significative toujours présente 2 ans après des injections de neurones préparés à partir de cellules iPS humaines.

Plutôt que de fabriquer des cellules iPS spécifiques aux patients, les chercheurs ont adopté la stratégie consistant à dériver les stocks de cellules iPS de donneurs sains ayant des types de cellules spécifiques qui sont moins susceptibles de provoquer un rejet immunitaire. « En utilisant des stocks de cellules, nous pouvons procéder beaucoup plus rapidement et à moindre coût », a déclaré Shinya Yamanaka, qui a remporté une part du prix Nobel de médecine en 2012 pour avoir découvert comment créer des cellules iPS. Comme précaution supplémentaire, les patients recevront un immunosuppresseur en même temps que les progéniteurs.

L'équipe prévoit recruter sept patients et les suivre pendant deux ans.

Il s'agit du troisième essai sur l'humain utilisant des cellules iPS approuvé au Japon. Le premie utilise des cellules rétiniennes dérivées de cellules iPS pour remplacer le tissu oculaire endommagé par la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Plus tôt cette année, une équipe de l'Université d'Osaka a obtenu l'approbation conditionnelle d'une étude sur les cellules iPS pour les cardiopathies ischémiques.

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Psychomédia avec source : Science Magazine.
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